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미국 FDA, 다케다 페보네디스탯을 고위험 골수이형성 증후군 환자 치료 위한 혁신 신약으로 지정

미국 FDA, 다케다 페보네디스탯을 고위험 골수이형성 증후군 환자 치료 위한 혁신 신약으로 지정

  • 오은정 기자
  • 승인 2020.07.31 16:38
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HR-MDS 환자를 위한 10여년 만의 첫 신약이 될 수 있으며 이로써 현재 저메틸화 작용제(HMA) 단독요법에 한정된 치료 옵션이 확대될 가능성 있어

미국 식품의약국(FDA)이 다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited)(도쿄증권거래소: 4502/뉴욕증권거래소: TAK)의 연구용 약물인 페보네디스탯(pevonedistat)을 고위험 골수이형성 증후군(HR-MDS) 환자 치료를 위한 혁신 신약(Breakthrough Therapy Designation)으로 지정했다고 다케다가 30일 발표했다.

페보네디스탯은 최초의 NEDD8-활성 효소(NAE) 억제제로 HR-MDS 환자를 위한 10여년 만의 첫 신약이 될 수 있으며 이로써 현재 저메틸화 작용제(HMA) 단독요법에 한정된 치료 옵션이 확대될 수 있다. 현재 치료 옵션으로도 HR-MDS 환자 예후는 여전히 좋지 않다.

혁신 신약 지정은 Pevonedistat-2001 임상 제2상 시험의 최종 분석에 근거하고 있다. 이 시험은 HR-MDS를 포함한 희귀 백혈병 환자에게서 페보네디스탯과 아자시티딘(azacytidine) 병용 요법과 아자시티딘 단독 요법을 비교 평가했다. FDA는 전반 생존율(OS), 무사건 생존율(EFS), 완전 관해(CR), 무수혈, 부작용 프로필 등 여러 가지 평가 지표를 고려했다. 이번 지정은 현재 치료법이 많지 않고 치료 효과가 제한된 HR-MDS 환자들의 치료 니즈를 해소할 진전 가능성을 시사한다.

크리스토퍼 아렌트(Christopher Arendt) 다케다 종양 치료 사업부 총괄은 “HR-MDS는 예후가 좋지 않고 삶의 질을 떨어뜨리며 또 다른 공격적 암인 급성 골수성 백혈병으로 이행되는 경우가 많다”며 “페보네디스탯과 아자시티딘 병용은 유망한 치료적 접근으로 HR-MDS 환자를 위한 10여년 만의 첫 신약이 될 잠재력이 있다”고 설명했다. 그는 “FDA가 페보네디스탯과 치료 옵션이 많지 않은 HR-MDS 환자의 중대한 치료 요구를 해소할 혁신적 치료법 개발의 시급성을 인정해 준 데 감사하고 싶다”고 말했다.

미국 FDA의 혁신 신약 지정은 중증 또는 치명적 질병을 치료하기 위한 연구용 약물 개발과 규제 검토를 가속하기 위해 부여된다. 혁신 신약 지정을 받은 시약은 하나 이상의 임상적으로 중요한 평가지표에 대해 기존 요법보다 실질적인 개선을 보여줄 수 있음을 나타내는 예비 임상 근거를 입증한 것이다.

다케다는 온라인으로 진행된 ‘제56차 미국 임상암학회 연례 학회(American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting)’와 ‘제25차 유럽혈액학회 연례 학회(European Hematology Association (EHA) Annual Congress)’의 구두 세션에서 Pevonedistat-2001 임상 시험 결과를 발표했다.


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